19 år gamle Tonje Larsen fra Stavanger har den alvorlige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Hun er for gammel til å få den eneste behandlingen som virker. Bildet er tatt i Dubai før jul.
Privat
19 år og for gammel til et forbedret liv
Spinraza er i dag den eneste behandlingen som finnes for mennesker med den svært alvorlige muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA). Listeprisen på medikamentet fra produsenten Biogen er nesten 1 million kroner per dose og er en av verdens dyreste medisiner. Første året gis seks doser, deretter tre årlige vedlikeholdsdoser.
Listeprisen på en dose Spinraza er ifølge Felleskatalogen 973.786,30 kroner. 
Etter et langt og krevende forarbeid sa Beslutningsforum ja til Spinraza 12. februar 2018, men kun til pasienter under 18 år. Beslutningsforum for nye metoder i Norge består av de fire administrerende direktørene i de regionale helseforetakene.
Stig A. Slørdahl leder i Beslutningsforum for nye metoder og er administrerende direktør i Helse Midt-Norge RHF. Foto: Terje Visnes. 
22. oktober ble saken behandlet på nytt. Aldersgrensen på «til fylte 18 år» ble opprettholdt. Det ble blant annet presisert at «Vilkårene kan endres ved ny dokumentasjon som tilsier dette». Det er også vedtatt et sett med kriterier for behandling. Begrunnelsen for ikke å behandle voksne er at det etter Beslutningsforums syn mangler dokumentasjon av effekt. Det slås også fast at «effekten av Spinraza er størst hos de yngste barna og de barna som starter behandlingen tidlig».
Tungt avslag
Tidligere i år var Tonje Larsen fra Stavanger til klinisk vurdering ved barneavdeling for nevrofag ved Rikshospitalet. Hun møtte tre leger og en fysioterapeut for å avklare om hun oppfyller kriteriene for Spinraza-behandling.
Tonje har muskelsykdommen spinal muskelatrofi, type II (SMA), som kjennetegnes ved at høyeste motoriske funksjon er å være sittende.
Medisinen ville forandret livet mitt.
Hun veier 30 kilo og er om lag 150 centimeter lang. Sykdommen gir muskelsvinn og nedsatt kraft i nesten alle kroppens muskler fordi de motoriske nervecellene i ryggmargen gradvis ødelegges. Siden pustemusklene også rammes, kan sykdommen også gi alvorlige problemer med lungene.
21. mars fikk hun avslaget skriftlig. Der opplyser overlegen at avslaget er gitt etter diskusjon med kolleger i den nasjonale faggruppen for Spinraza-behandling:
- «Vurdering er basert på uttalelse fra Beslutningsforum 22.10.18 hvor det skrives at behandling fortsatt er forbeholdt barn.
- Gruppen mener det helst er en helsepolitisk oppgave å ta den endelige avgjørelsen med hensyn til behandling for denne pasienten.
- Det er vanskelig å peke på ekstraordinære individuelle forhold hos denne pasienten som gjør det rimelig å starte behandlingen på tross av hennes alder.»
– Jeg trodde jeg skulle få ja. Det er helt forferdelig å få nei på grunn av alderen min. I andre land behandles også voksne med Spinraza. Medisinen ville forandret livet mitt; gitt meg mer energi, bedre dager, mindre sykdom og mindre problemer med å puste og hoste, sier Tonje.
Tonje bor sammen med familien sin som sammen med assistenter gir henne tilsyn døgnet rundt. Hun er avhengig av rullestol, pustemaskin og hostemaskin.
Rettssak i mai
Staten v/Helse- og omsorgsdepartementet er sammen med de fire regionale helseforetakene stevnet for Oslo tingrett av SMA Norge på grunn av aldersbegrensningen. SMA er interesseorganisasjonen for mennesker med spinal muskelatrofi og deres pårørende. Saken er foreløpig berammet til 3. mai i år. Advokatfirmaet Lippestad representerer SMA Norge.
Gunn Aas Shaw er styreleder i SMA Norge.
– Det kan ikke prioriteres på bakgrunn av alder slik Beslutningsforum har gjort. Tvert imot tilsier sykdommens alvorlighet og mangel på alternative tiltak at Spinraza til alle SMA-pasienter må prioriteres, sier hun.
Gunn Aas Shaw er styreleder i SMA Norge som har saksøkt staten. Bildet er tatt i mai 2018, da SMA Norge møtte helseminister Bent Høie for å protestere mot at voksne ikke får Spinraza. Foto: Tore Meek / NTB scanpix 
Hun kjenner ikke noen tilfeller der pasienter over 18 år har fått behandling med Spinraza.
– Tonje Larsen er den yngste voksne vi kjenner til i Norge som har fått avslag. Hun var fire måneder for gammel da det ble åpnet for behandling.
Gunn Aas Shaw regner med at det kommer nye legemidler for behandling av SMA i løpet av de nærmeste fem årene.
– Da er det all grunn til å tro at prisene også vil falle betydelig, sier hun.
I Europa er Polen et eksempel på et land som tilbyr statlig finansiering av behandling, også til voksne. Skottland er nær en tilsvarende avgjørelse. SMA Norge viser også til Tyskland og Italia, der «man har behandlet alle uavhengig av type og alder i lengre tid nå».
I Norden har alle land satt øvre aldersgrense til 18 år. Danmark skiller seg ut ved kun å tilby behandling for SMA type I og II.
Svært alvorlig sykdom
Diagnostisering av SMA gjøres med gentest.
- SMA type I – høyeste motoriske funksjon er liggende. «Svært alvorlig, oftest med dødelig utgang før 2 års alder», skrev overlege Magnhild Rasmussen ved Barneavdeling for nevrofag og Enhet for medfødte og arvelige nevromuskulære tilstander ved Oslo universitetssykehus i søknaden om metodevurdering fra 18. januar 2017.
- SMA type II – høyeste motoriske funksjon er sittende, lærer aldri å gå.
- SMA type III – høyeste motoriske funksjon er stående/gående, men mister ikke sjelden gangfunksjonen. Lever lenger enn ved type II, men med betydelige plager.
I dokumentaren «Sykt sjelden» fra magasinet Plot presenterte vi tidligere i mars 25-åringen Malin Fredrikke Pedersen, som også har SMA type II.
Malin Pedersen fortalte om sitt liv med SMA i dokumentaren «Sykt sjelden». 
– Jeg har vært skeptisk, men jeg ville sagt ja hvis jeg hadde fått tilbudet, sier hun om Spinraza.
Prisen til tross, Malin mener Norge må ta seg råd til å tilby medisinen til alle som kan ha nytte av den.
LES MER | Dokumentaren «Sykt sjelden» fra Plot
Gode resultater
Terje Rootwelt er professor i medisin og leder Barne- og ungdomsklinikken ved Oslo universitetssykehus, som har det nasjonale koordineringsansvaret for Spinraza-behandlingen.
– 56 pasienter har startet behandlingen til nå. En pasient er død. Ingen andre har stoppet behandlingen, forteller Rootwelt.
Den første dosen ble satt 28. februar 2017.
– Vi startet 10 pasienter med SMA type 1 som prosjekt med gratis medisin før godkjenning.
Terje Rootwelt er professor i medisin og leder Barne- og ungdomsklinikken ved Oslo universitetssykehus, som har det nasjonale koordineringsansvaret for Spinraza-behandlingen. Foto: Oslo universitetssykehus 
Om erfaringene så langt sier Rootwelt:
– Det er bare for de 10 første (SMA I) at en mer grundig evaluering er gjort, og alle disse viser en bedret motorisk score, men i svært varierende grad. Også for type II og III er det flere rapporter om bedring. Fysioterapeutene rapporterer generelt om motorisk fremgang i varierende grad, men mindre dramatisk enn for noen av de yngste type I. Noen føler at de har mer energi, mindre behov for hvile, noen synes pusten er blitt bedre, og for noen går spising bedre. De fleste type II og III fra andre regioner har vi for øvrig ikke sett etter at de fikk første injeksjon. Vi har altså foreløpig ikke systematisk oversikt over effekten ved type II og III, som jo også har vært i behandling i kortere tid.
SMA er en sjelden diagnose og ingen har full oversikt over antall pasienter med diagnosen. Rootwelt anslår totaltallet til noe over 85, av disse er 55 under 18 år. Statens legemiddelverk anslår i sin metodevurdering at det fødes fem-sju mennesker med SMA årlig.
Stolt av innsatsen
Rootwelt forteller om et «et svært godt nasjonalt samarbeid rundt implementering av Spinraza-behandling i Norge både på overordnet nivå og i fagmiljøet og mellom disse».
– Vi har en velfungerende nasjonal faggruppe. De har lagt en betydelig innsats i å sikre like vurderinger og lik tilgang til behandling i hele Norge. Sammen med stor innsats fra de som konkret har gjennomført behandlingen, har dette gjort at jeg mener vi kan være stolte av å ha tatt i bruk denne nye behandlingen godt og raskt sammenlignet med andre land.
Det at behandlingen bare er dokumentert effektiv hos barn og bare godkjent hos barn er vanskelig.
Rootwelt kommenterer ikke enkeltsaker, men erkjenner at aldergrensen på 18 år er utfordrende:
– Det at behandlingen bare er dokumentert effektiv hos barn og bare godkjent hos barn er vanskelig. Vi skulle svært gjerne sett at vi hadde tilgjengelig effektiv behandling også hos voksne.
Ingen kostnadsgrense
I Norge er det altså Beslutningsforum som tar avgjørelsene om nye medisinske metoder, basert på det politiske rammeverket fra den såkalte Prioriteringsmeldingen og lovverket, der Prioriteringsforskriften står sentralt.
29. november 2016 vedtok Stortinget enstemmig å slutte seg til de tre kriteriene for prioritering:
- Nyttekriteriet
- Ressurskriteriet
- Alvorlighetskriteriet
Kostnadene ved Spinraza-programmet er skyhøye. Her har oppsummert skjønnsmessige vurderinger blitt tillagt stor vekt: Pasientgruppen er svært liten, alvorlighetsgraden høy og effekten av et så nytt legemiddel som Spinraza er beheftet med usikkerhet.
Skal du diskutere helseøkonomi i Norge, må du kjenne til begrepet kvalitetsjusterte leveår, forkortet QALY og gjerne omtalt som «gode leveår».
I stortingsmeldingen om prioritering heter det: «Et tiltak skal vurderes opp mot tiltakets alternativkostnad, det vil si nytten for andre pasienter som ellers kunne ha vært realisert med de samme ressursene.»
I kroner og øre er alternativkostnaden satt til 275.000 kroner per gode leveår.
Norge opererer ikke med eksplisitte kostnadsgrenser for innføring av nye metoder. Ifølge regjeringen er det tre hovedgrunner til det:
- Skjønnsmessige vurderinger skal inngå i en totalvurdering av tiltak på gruppenivå.
- Maksimale grenser kan i enkelte tilfeller bidra til å redusere prisene gjennom forhandlinger med leverandører, men i andre tilfeller også bidra til at leverandørene øker prisene opp mot grensen for det som anses som akseptabelt. Det siste er blant annet observert i England.
- Det er krevende for Stortinget å fastsette prinsipper for prioritering, totale budsjettrammer og eksplisitte grenser uten at disse tre størrelsene kommer i konflikt med hverandre.
Hemmelige kostnader
Ved listepris på Spinraza koster legemiddelet 310 millioner første år for 55 pasienter, deretter 155 millioner årlig.
Den reelle prisen etter rabatt er hemmelig. En mulig rettesnor er den gjennomsnittlige rabatten Sykehusinnkjøp HF oppnår. Siste 12 måneder – per 1. mars 2019 – var den 42,5 prosent.
De virkelige kostnadene er hemmelige. Slik ser det ut for offentligheten i saksdokumentene til Beslutningsforum. 
Sykehusinnkjøp HF har handlet legemidler for 9,9 milliarder kroner siste 12 måneder. De 20 dyreste legemidlene står for 4,04 milliarder av dette. Spinraza er på 16. plass på denne listen.
Statens legemiddelverk vurderte i oktober 2017 de økonomiske konsekvensene av tiltaket i forbindelse med metodevurderingen. Her er Spinraza-kostnaden lagt inn til full listepris og dermed offentlig. Det understrekes at beregningene er forenklede og det er stor usikkerhet knyttet til dem. Likevel, her er tallene i Legemiddelverkets analyse:
- SMA type I: Nytte: 2,2 gode leveår vunnet, 16 millioner kroner i merkostnader per vunnet leveår per pasient
- SMA type II: Nytte: 4,7 gode leveår vunnet, 24,5 millioner per vunnet leveår per pasient
- SMA type III: Nytte: 15,1 gode leveår vunnet, 40 millioner per vunnet leveår per pasient
Legemiddelverket skriver: «På tross av stor usikkerhet ved den totale nytten av behandlingen, er det legemiddelprisen som påvirker kostnadseffektiviteten mest. Biogen har valgt å prise Spinraza svært høyt, og det resulterer i svært høy merkostnad per vunnet kvalitetsjusterte leveår.»
Tallene inkluderer kostnader knyttet til spesialisthelsetjenesten og den kommunale helse- og omsorgstjenesten, og omsorgspersoners innsats med pleie og omsorg.
Ifølge oversikten over metodevurderinger siden 2014 er ingen andre pasientgrupper i nærheten av SMA-pasientene målt i kostnader per gode leveår (QALY) per pasient.
Nye prisforhandlinger
Ledelsen i Sykehusinnkjøp HF, som kjøper inn legemidler på vegne av staten, bekrefter overfor velferd.no at det blir nye forhandlingsrunder så snart Biogen har lagt fram nye forskningsresultater om Spinraza.
– Nye vitenskapelige data fra våre pågående studier presenteres kontinuerlig på internasjonale møter og kongresser. Uavhengige forskere presenterer også forskningsresultater innen SMA, sier administrerende direktør Kristin Nyberg i Biogen Norway.
Nærmest i tid er American Academy of Neurology (AAN) i mai 2019, Cure SMA i USA i juni og WMS (International Congress of the World Muscle Society) i Danmark i oktober.
Alle involverte gjorde sitt beste for å finne en løsning.
Nyberg sier dette om de tidligere forhandlingsrundene:
– Alle involverte i forhandlingene gjorde sitt beste for å finne en løsning. Forhandlingene var preget av det håpet og forventningene pasientene med SMA og deres pårørende hadde til denne første behandlingen.
Pengemaskin for Biogen
Regnskapet for amerikanske Biogen Inc viser for 2018 en omsetning av Spinraza for det som tilsvarer 14,5 milliarder norske kroner, opp 95 prosent fra 2017. Selskapet omsetter i alt for rundt 115 milliarder norske kroner med dagens dollarkurs. Omsetningsveksten – opp 10 prosent fra 2017 til 2018 – tilskriver selskapet salget i hovedsak salget av Spinraza.
Driftsmarginen i 2018 ble i underkant av 44 prosent. For hver omsatt hundrelapp, satt altså selskapet igjen med 44 kroner på driften.
Legemiddelprodusenten Biogen omsatte Spinraza for over 14 milliarder kroner i 2018, en dobling fra året før. Foto: NTB scanpix/Reuters 
I november 2018 ble Spinraza kåret til årets beste bioteknologiske produkt av prestisjetunge International Prix Galien.
På verdensbasis behandles rundt 6.600 mennesker med Spinraza. 2.600 er amerikanere, der alderen varierer fra tre dager gamle spedbarn til folk på nesten 80 år. Hver tredje som behandles i USA er voksen.
Spinraza ble godkjent i USA før jul i 2016 og av European Medicines Agency i 2017. Spinraza er godkjent i mer enn 40 land. 28. februar i år ble medisinen også godkjent i Kina.
Fortsetter kampen
Tilbake til Stavanger. Tonje Larsen har ingen planer om å akseptere at hun ikke får behandling:
– Jeg gir ikke opp, og vi ser på alle mulige løsninger for å få medisinen, sier 19-åringen.
